Ramses III 🇱🇮

GENTHERAPIE UND TUMORRISIKO: FDA BESTÄTIGT INSERTIONSONKOGENESE BEI ZOLGENSMA Die US-Arzneimittelbehörde FDA untersucht ein schwerwiegendes Sicherheitssignal bei der Gentherapie Zolgensma (Onasemnogen-Abeparvovec) des Pharmakonzerns Novartis. Seit der Zulassung 2019 wurden neun Tumorfälle bei behandelten Kindern gemeldet. In zwei Fällen konnte molekulargenetisch nachgewiesen werden, dass DNA des verwendeten AAV-Vektors in das menschliche Genom integriert wurde – im Bereich des Onkogens GLI1. Der entscheidende Befund: Die FDA spricht ausdrücklich von produktbedingter Insertionsonkogenese. Durch die Integration von Vektor-DNA kann die Genregulation gestört und die Tumorentstehung begünstigt werden. Das bislang als theoretisch beschriebene Risiko hat damit eine konkrete molekulare Grundlage erhalten. Mehr als 6.000 Kinder wurden weltweit mit Zolgensma behandelt. Die FDA bewertet das Nutzen-Risiko-Verhältnis bei spinaler Muskelatrophie weiterhin positiv. Journalistisch und regulatorisch stellen sich nun entscheidende Fragen: Wann lagen dem Hersteller die ersten Hinweise vor? Wann wurden FDA, EMA und nationale Behörden informiert? Welche Konsequenzen ergeben sich für die Langzeitüberwachung AAV-basierter Gentherapien? Bei einer Therapie, deren Einführungspreis rund 2,1 Millionen US-Dollar betrug, müssen Wirksamkeit, Langzeitsicherheit und Transparenz gleichermaßen überprüfbar sein. Quelle: FDA Safety Communication, 06.11.2026 #Zolgensma #Novartis #Gentherapie #FDA #Pharmakovigilanz